Британские ученые работают над новым методом генной терапии, позволяющим корректировать мутации, ведущие к развитию муковисцидоза, до появления больного ребенка на свет.

Для внедрения в клетки зародыша "правильных" генов ученые планируют использовать модифицированный и не представляющий угрозы для матери и ребенка вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).

Отчет о предварительных результатах исследования был представлен на очередной конференции Британского общества генной терапии в Уорике.

Муковисцидоз, считающийся самым распространенным генетически обусловленным заболеванием, проявляется тяжелыми расстройствами функций органов дыхания, желудочно-кишечного тракта и ряда других органов и систем.

Например, частота муковисцидоза в России и Украине составляет от 1:2500 до 1:8000 новорожденных, в других странах мира от 1:2000 до 1:90000. Наиболее часто этот порок встречается у жителей Северной и Центральной Европы.

Большинство больных муковисцидозом погибает в детстве или в подростковом возрасте.

За последние годы в связи с улучшением диагностики и более ранним назначением адекватной терапии увеличилась продолжительность жизни больных. Если в 50–е гг. 80% больных умирали в возрасте до 10 лет, то сейчас летальность составляет около 26% (большинство умерших в возрасте до года).

Современные технологии, использующиеся в Великобритании, позволяют выявлять мутации, ведущие к муковисцидозу, на ранних стадиях беременности. Предрасположенность к муковисцидозу рассматривается как показание к аборту, однако генная терапия теоретически позволяет заменить дефектный ген на нормальный, предотвратив, таким образом, развитие заболевания.

В качестве средства доставки генетического материала в клетки зародыша ученые из Университетского колледжа Лондона использовали инактивированный вирус иммунодефицита человека. Как и другие ретро-вирусы, ВИЧ не только проникает в клетку, но и встраивается в ее ДНК. Это свойство ретро-вирусов делает их идеальным объектом для экспериментов в области генной терапии, поскольку дает возможность рассчитывать на долговременные результаты лечения.

В ходе лабораторного эксперимента британским ученым удалось заменить дефектный ген и предотвратить развитие аналогичного муковисцидозу заболевания у эмбрионов мышей.

Впрочем, подготовка клинических испытаний новых методик генной терапии на людях может столкнуться с рядом препятствий после неудачи предыдущих аналогичных исследований. В частности, несколько лет назад апробацию генно-терапевтического метода лечения врожденного иммунодефицита во Франции пришлось прервать после того, как часть детей, участвовавших в исследовании, заболели лейкемией.

По материалам muzhskoy.com